概述：
Dordaviprone是一种新型、创新型小分子imipridone药物，由美国Chimerix公司开发，它可以选择性地靶向线粒体蛋白酶ClpP和多巴胺受体D2（DRD2）。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予前沿药Dordaviprone，用于治疗复发性H3K27M突变型弥漫性胶质瘤患者的优先审评，预计将在2025年8月18日做出审批决定。FDA还授予Dordaviprone用于H3K27M突变型神经胶质瘤的罕见儿科疾病资格认定。
相关数据：
在《临床肿瘤学杂志》上发表的汇总疗效数据表明（汇总分析包括年满2岁的复发和/或进展性H3K27M突变型弥漫性胶质瘤患者）：
截止2021年5月31日，有20.0%的患者肿瘤显著缩小或完全消失，其中1名患者获得完全缓解，即肿瘤完全消失；9名患者获得部分缓解，即肿瘤显著缩小。
疾病控制率（DCR）为40%；
平均缓解持续时间（DOR）为11.2个月；
平均反应时间（TTR）为8.3个月。
来源：
https://www.onclive.com/view/fda-grants-priority-review-to-dordaviprone-in-recurrent-h3k27m-diffuse-glioma