CAR-T疗法是一个出现了很多年，但近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法，它可以简单描述为，从患者体内提取免疫性T细胞，在实验室中对它们进行重新设计，然后再将它们回输患者体内。这样的疗法在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。
但不可否认，CAR-T疗法目前还存在着诸多问题，当然，梅奥专家也在尝试解决，并有了新的进展：
一、强烈的毒性作用，包括细胞因子释放综合症、神经毒性、脱靶效应等毒副作用。
为此，梅奥专家尝试阻断由CAR-T细胞产生的GM-CSF蛋白。
研究人员发现，当阻断GM-CSF蛋白时，可以降低临床前模型中的治疗毒性，并且，CAR-T细胞在GM-CSF蛋白被阻断后效果更好。
之后，研究人员又使用称为CRISPR的基因编辑技术，来制造不分泌GM-CSF蛋白的CAR-T细胞，这些改良的CAR-T细胞比普通的CAR-T细胞更有效。
二、在治疗过程中，CAR-T细胞失去效力，这会导致许多患者在接受CAR-T细胞疗法后一年内复发。
研究小组利用簇状规则间隔短回文重复序列（CRISPR）基因编辑技术，探索了CAR-T细胞疗法中的基因功能和相互作用。
CRISPR是找出功能失调的CAR-T细胞中IL-4蛋白过量的关键工具，它就像一把“分子剪刀”，可以精确地剪切和改变人的基因。在这种情况下，研究人员利用高科技工具敲除或修改了导致CAR-T细胞功能障碍的IL-4蛋白。
在应用CRISPR基因编辑技术去除细胞中的IL-4蛋白后，研究小组记录到CAR-T细胞疗法识别和杀死癌症的能力有了显著提高。
研究人员还测试了阻断或中和IL-4蛋白的单克隆抗体。他们发现，这种方法也能使CAR-T细胞恢复活力，并增强其阻断癌症的能力。
三、CAR-T疗法目前仅适用于部分癌症类型中的部分患者。
CAR-T细胞治疗的响应率因疾病而异。例如，在B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）中，有90%以上的响应率，而传统化疗的治疗响应率仅为10%-30%，在其他血液癌症中，例如淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病（CLL），用CAR-T细胞疗法治疗的响应率则很低。
为了提高CAR-T细胞治疗这些癌症的有效性，研究小组将CAR-T细胞疗法与一种针对名为“AXL”蛋白质的药物结合起来。
这种蛋白质存在于肿瘤和肿瘤环境中。研究人员证实，这种药物不仅可以杀死癌细胞，还可以增强CAR-T细胞攻击癌细胞的效力，并可能降低与CAR-T细胞治疗相关的毒性。