急性髓性白血病是什么？
急性髓性白血病（AML）是一种常见的血液癌症。“急性”意味着这种癌症进展迅速，需要尽快治疗，“髓性”则指的是患癌的血细胞类型。
髓性细胞是能发育为红细胞、白细胞和血小板的细胞，这些细胞分别负责携带氧气、抵御感染和帮助止血，髓性细胞患癌，则容易出现疲劳、感染、容易淤青和出血等症状。
急性髓性白血病的治疗手段
（1）靶向药和新型药物
靶向药Venetoclax，针对的是AML癌细胞中名为BCL-2的蛋白，这种蛋白可以帮助癌细胞存活，而Venetoclax可以关闭BCL-2，让癌细胞死亡。不仅如此，该药联合Azacytidine使用，可以带来非常显著的抗癌效果——大约70%的AML患者可以进入病情缓解期，肿瘤不再继续恶化。
另外一类比较有代表性的新型药物是Enasidenib和Ivodidenib，它们针对的是IDH2和IDH1这两种基因突变，可以帮助癌细胞变回正常细胞。
2024年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Revumenib的新型Menin抑制剂上市。该药专门针对某些晚期AML患者，特别是携带了“KMT2A易位”基因变化（病情进展通常极快）的患者，临床研究中，63%的患者使用该药有效，且疗效显著、副作用较少。
（2）CAR-T疗法
另外一种比较前沿的疗法叫做嵌合抗原受体T细胞疗法，也就是比较知名的CAR-T疗法。
（3）骨髓或干细胞移植治疗
骨髓或干细胞移植是AML的一种重要治疗方法，但并不适合所有患者。它是一种通过使用好细胞替换患者体内癌变细胞的方法，有可能达到治愈的效果。
对于经基因检测确定为“低风险”患者的人群，通常不需要进行移植治疗，因为仅凭常规治疗就能取得非常好的效果；对于经评估健康状况较差的患者，由于移植治疗会给患者带来一定的耐受压力和风险，因此也可能不适合此类患者。
近年来，骨髓移植技术的安全性越来越高，更多患者都有更大机会接受移植治疗了。