Vorasidenib（商品名：Voranigo）是由法国Servier公司研发的一款口服型IDH1和IDH2突变抑制剂，旨在实现脑部渗透。
为了证实Vorasidenib的有效性，Servier公司进行了INDIGO研究（NCT04164901），这是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照试验，纳入了331例已接受手术且具有易感IDH1或IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤患者。
患者按1:1的比例随机分配，每日接受一次口服40毫克Vorasidenib或安慰剂治疗，每28天为一个周期，直至疾病进展或出现不可接受的毒性。
入组工作于2020年1月开始，并于2022年2月完成。
研究结果表明：
1、截至2023年3月7日（平均随访时间为20.1个月）：Vorasidenib组的平均无进展生存期（PFS）无法估计，安慰剂组为11.4个月。意味着Vorasidenib治疗可使疾病进展或死亡风险降低65%，能有效帮助患者控制疾病进展。
2、更长时间的随访还证实：与安慰剂组相比，Vorasidenib可帮助患者延长至下一次治疗的时间（TTNI）。Vorasidenib组的平均TTNI无法估计，安慰剂组为20.1个月。意味着Vorasidenib治疗有助于延长患者的无干预生存期。
3、接受Vorasidenib治疗的患者癫痫的发作率也更低，治疗期间接受Vorasidenib治疗的患者癫痫发作事件总数为1541次，未接受Vorasidenib治疗的患者癫痫发作事件总数为5124次，每人每年癫痫的发作率分别为18.2%和51.2%。
4、接受Vorasidenib治疗，可使患者的肿瘤体积减小，而安慰剂组患者的肿瘤体积持续增加。
5、安全性方面：研究中未观察到额外的安全性信号。在先前公布的安全性数据中，患者接受Vorasidenib治疗的常见不良反应（≥15%）包括疲劳、头痛、COVID-19感染、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。
根据实验结果，证实了Vorasidenib的有效性，美国食品药品监督管理局（FDA）已于2024年8月批准Vorasidenib，用于治疗12岁及以上、患有2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤、存在易感的IDH1或IDH2突变的成人和儿童患者，患者需接受过手术。
除了在美国获得批准外，Vorasidenib还在加拿大、澳大利亚、中东以及瑞士获得批准，用于治疗2级IDH1/2突变型星形细胞瘤和少突胶质细胞瘤。该药物在欧洲和其他国家的注册工作正在进行中。