Zanidatamab是由爱尔兰生物制药公司Jazz Pharmaceuticals研发的一款HER2靶向药。
Zanidatamab的疗效评估得到了2b期临床试验HERIZON-BTC-01（NCT04466891）的数据支持。
这是一项开放标签、多中心、单臂试验，主要评估了Zanidatamab在62例不可切除或转移性、HER2阳性（免疫组化3+）胆道癌患者中的疗效。患者需在晚期疾病阶段接受过至少一种含吉西他滨的治疗方案。
该研究的主要终点是客观缓解率（ORR）。次要终点包括缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）和安全性。
试验结果表明：
接受Zanidatamab治疗后，客观缓解率（ORR）为52%，即有52%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
平均缓解持续时间（DOR）（即病情得到控制或改善）为14.9个月。意味着Zanidatamab在延长患者缓解期方面具有一定的潜力。
在安全性方面，处方信息中包含胚胎-胎儿毒性的黑框警告，意味着该药物具有导致胚胎或胎儿受损的毒性，是药品监管机构对医师、药师和公众的用药特别警示。
对于至少20%接受Zanidatamab治疗的患者来说，报告中常见的不良反应包括腹泻、输注相关反应、腹痛和疲劳。
胆道癌的预后通常不佳，转移性胆道癌患者的5年生存率不到5%。不可切除或转移性、HER2阳性胆道癌患者存在高度未满足的需求，治疗选择有限，且获批的疗法很少。
基于上述种种原因，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Zanidatamab，用于治疗既往接受过治疗的、不可切除或转移性、HER2阳性（免疫组化3+）胆道癌患者。
Zanidatamab的获批，标志着HER2阳性胆道癌治疗取得了重要进展，为患者提供了一种无需化疗的治疗选择。