概述：
对于胰腺癌患者来说，目前手术切除仍是仅有的治愈选择，但让人感到沮丧的是，超过80%的患者在确诊时已不适合接受手术。即使在接受手术和治疗后，患者的平均生存期也仅有3-4年，晚期患者的5年生存率只有3%。
尽管目前胰腺癌的治疗取得了有限进展，但化疗仍是主要治疗手段。因此，胰腺癌患者迫切需要新的疗法，来提高生存率并改善患者的生活质量。
近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其新药PEP-010，用于治疗胰腺癌患者的孤儿药资格。
PEP-010是一种首创的双功能治疗肽，是一种创新的抗癌药物。简单来说，PEP-010是一种特殊设计的肽，具有双重作用：一是阻止癌细胞生长，二是诱导癌细胞死亡。
双功能治疗肽是一种能够在体内执行两种不同功能的药物，通过特定方式靶向癌细胞并诱导细胞死亡。
PEP-010通过进入细胞并干扰Caspase-9和PP2A之间的相互作用来发挥作用。这两种蛋白质在细胞凋亡途径中起关键作用。当Caspase-9和PP2A被释放后，它们会重新启动癌细胞中的正常细胞死亡程序。
Caspase-9是一种参与启动细胞凋亡的蛋白质，特别是在细胞受损或受到压力时。
PP2A是一种蛋白磷酸酶，参与调节细胞生长和凋亡。
PEP-010通过干扰PP2A与Caspase-9之间的相互作用，恢复癌细胞中正常的细胞死亡机制。
相关试验：
PEP-010正在一项Ib期临床试验中评估其安全性、耐受性、药代动力学（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程）和初步抗肿瘤活性。
该试验将研究PEP-010与化疗药物（紫杉醇或吉西他滨）联合使用，用于治疗转移性胰腺导管腺癌或晚期/转移性卵巢癌患者。
正在进行的1b期试验包括两个患者队列：
队列1：将评估PEP-010与紫杉醇联合使用的疗效，剂量为2期推荐剂量，治疗转移性胰腺导管腺癌。
队列2：将确定PEP-010与吉西他滨联合使用的蕞大耐受剂量及2期推荐剂量，治疗转移性胰腺导管腺癌或晚期/转移性卵巢癌。
来源：
https://www.curetoday.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-pep-010-for-pancreatic-cancer