2024年11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Revumenib（商品名：Revuforj），用于治疗携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病成人患者和1岁及以上的儿童患者。
Revumenib是由美国Syndax Pharmaceuticals公司生产的一款menin抑制剂，menin抑制剂是一种能够破坏menin-KMT2A（MLL）蛋白与蛋白相互作用的小分子药物，主要用于治疗由KMT2A重排或NPM1突变引起的急性白血病。而KMT2A是一种在人类中编码蛋白质的基因，位于第11号染色体上，主要涉及基因表达的调控，其突变与多种疾病相关。
Revumenib的疗效评估基于一项开放标签、多中心单臂队列试验。该试验纳入了104例携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病患者，包括成人患者和至少1个月大的儿童患者。
研究的主要疗效指标包括完全缓解（CR）率+部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率、CR+CRh的持续时间以及从输血依赖转为输血独立。
平均随访时间为5.73个月，研究结果表明：
12.5%的患者达到完全缓解（CR），获得完全缓解（CR）的平均持续时间为4.3个月。
部分血液学恢复的完全缓解（CRh）率为8.7%，CRh的平均持续时间为6.4个月。
在22例达到CR或CRh的患者中，平均达到CR或CRh的时间为1.9个月。
83例依赖红细胞和/或血小板输注的患者中，有12例（14%）患者在接受治疗的56天内实现了输血独立，即不再依赖输血。
在原本不依赖输血的21例患者中，有10例（48%）患者在56天内保持了输血独立的状态。
亚组分析显示，急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和混合表型急性白血病（MPAL）患者中，分别有21%、19%和50%的患者获得了CR+CRh。
研究结果表明，这是一项重大突破，因为携带KMT2A基因突变的患者，预后非常差。与先前的疗法相比，Revumenib的显著临床获益和强劲疗效代表了一大进步，并可能成为这些患者的一个重要治疗新选择。